헬릭스미스, 미국서 엔젠시스 루게릭병 임상 2상 추진

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글로벌 CRO 월드와이드와 협업

헬릭스미스가 미국에서 유전자치료제 엔젠시스(VM202)의 루게릭병(ALS) 임상 2상을 추진한다.

헬릭스미스는  10일  미국에서 실시할 엔젠시스의 ALS 임상 2상을 관리할 임상시험 수탁기관(CRO)으로 월드와이드(Worldwide Clinical Trials)를 선정했다고 밝혔다.

월드와이드는 미국에 본사를 두고 60여개 국가에 네트워크를 보유하고 있는 글로벌 CRO 기업이다. 중추신경계, 심혈관 및 대사장애, 일반 의학, 종양학 및 희귀질환에 중점을 두고 미충족 의료수요가 큰 질환을 전문으로 한다. 30년 이상의 중추신경계 연구 지원 경험을 보유한 월드와이드는 ALS 임상시험 관리 분야에서 국제적으로 인정받는 전문 CRO다. 대부분의 ALS는 원인을 알 수 없고 질병의 전개를 점수를 매겨 판단하기 때문에 경험이 많은 전문기관이 아니면 임상시험을 관리하기 매우 어렵다.

헬릭스미스는 엔젠시스가 간세포성장인자 단백질을 생산해 근육의 움직임을 조절하는 운동 신경세포를 재생하고 근육 위축을 방지해 진행성 신경근육 질환인 루게릭병의 진행을 늦출 것으로 기대하고 있다. 미 FDA도 엔젠시스의 이전의 임상적 결과를 인정해 2016년 희귀의약품과 패스트트랙으로 지정했다. 루게릭병(ALS)는 근육의 움직임을 조절하는 운동 신경세포(뉴런)이 파괴되면서 점차 모든 종류의 자발적 움직임이 불가능해지는 병이다. 결국 호흡에 관여하는 근육인 횡경막 운동이 멈춰 사망에 이른다. 현재 발병원인이 분명히 밝혀지지 않았고, 확실한 치료법도 없다. 
 
헬릭스미스 김선영 대표이사는 “ALS 임상에 전문성을 가지고 있는 월드와이드와 함께 엔젠시스의 ALS 미국 임상 2상을 수행할 것“이라며 “임상 1상에서 긍정적인 결과를 임상2상에서도 재현해 ALS 환자에게 도움이 되길 기대한다”고 말했다. 
 

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