송지환·김현숙 교수팀은 실험용 쥐로 헌팅턴병 동물모델을 만들고, 인간 신경줄기세포를 손상된 신경조직 부위에 이식했다. 8주 후 3종류의 운동시험법을 시행한 결과 대조군에 비해 운동기능이 30% 이상 유의적으로 향상되는 것을 확인했다.
이식된 신경줄기세포는 다양한 신경세포로 분화되어 헌팅턴병으로 인해 손상된 신경조직 복구에 직접적으로 기여했다. 이 외에도 신경교세포 상처(glia scar)의 감소, 염증반응의 감소, 내재성 신경세포형성의 증가, 혈관 형성의 증가 등을 일으켜 손상된 뇌 조직을 전반적으로 개선시켰다.
헌팅턴병은 대표적인 신경 퇴행성 유전 질환이다. 보통 35세에서 44세 사이에 발병하고, 15~20년 내에 사망에 이르게 되는데, 무도증(몸이 자신의 의지와는 관계없이 흐느적거리듯 움직이는 증상)과 우울증, 치매 등의 대표적인 증상을 나타낸다. 10만 명 당 5~10명 정도의 빈도로 발병하는 것으로 알려져 있지만, 현재 마땅한 치료제가 없는 실정이다.
이번 연구에는 영국 리뉴런에서 개발된 CTX 신경줄기세포가 사용됐다. CTX 신경줄기세포는 영국·미국 등지에서 뇌졸중 환자를 대상으로 임상 2상 연구를 진행할 정도로 세포 자체의 안전성·효능을 입증한 상태다. 송지환 교수는 “앞으로 헌팅턴병 환자를 대상으로 한 임상 적용에 소요되는 시간이 상당히 단축될 가능성이 높다”고 말하며, 헌팅턴병 임상적용에 대한 의지를 나타냈다.
한편 이번 연구 결과는 ‘임상등급 인간신경줄기세포(CTX0E03)의 이식을 통한 헌팅턴병 전임상 동물 모델에서의 행동학적, 병리학적 기능개선(Implantation of the clinical-grade human neural stem cell line, CTX0E03, rescues the behavioral and pathological deficits in the quinolinic acid-lesioned rodent model of Huntington’s disease)’이라는 제목으로 줄기세포분야 국제학술지인 ‘스템 셀(Stem Cells)’ 5월호 온라인판에 게재됐다.
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